© 2018

Wyróżnione posty

Transkrypcja wywiadu z Dr Jamesem Dowling’iem - część IV

November 13, 2017

PODCAST 4:

Jaki jest następny krok Twoich badań?

 

Jak wspomniałem, podejmujemy kilka różnych sposobów rozwoju terapii. Powiedziałbym, że mamy bardzo ukierunkowane podejście, czyli pomysł na patrzenie na PI3P – kod ZIP – i ustalenie czy możemy poprawić sygnalizację używając bardzo sprecyzowanej terapii. W tym przypadku jest to inhibitor PIK3C2B. Niezależnie od tego, czy jest to wortmanina, czy lek, który jest bardziej skuteczny, który mamy zamiar odkryć, to tylko jedna cześć sprawy. Mamy lek przeciwrakowy, bardzo szczęśliwie odkryty przez przypadek, który naszym zdaniem działa w trochę inny sposób

 

Potem, jak wspomniałem, używaliśmy obiektywnych podejść do opracowania terapii. Aby to zrobić, używaliśmy modelu dania pręgowanego, który ma kilka oczywistych nieprawidłowości, które można zaobserwować po prostu patrząc na rybę, i przeszukiwaliśmy różne leki, które spowodowałyby wyleczenie tych nieprawidłowości. Udało nam się odnaleźć kilka obiecujących leków z naszego przeszukiwania – z 1200 leków, wszystkie były wcześniej używane na pacjentach – nie pacjentach z MTM – ale były wcześniej używane na ludziach. Znaleźliśmy 6 leków, ale tak naprawdę bardzo skupiliśmy się tylko na jednym z nich, ponieważ jest to lek, który jest całkiem powszechnie używany w pediatrii; wydaje nam się działa on w jeszcze inny sposób.

 

Kiedy myśli się o 3 różnych lekach, które działają w 3 różne sposoby, idea połączenia ich, dla mnie, ma wiele sensu. Zwłaszcza dlatego, że żaden z nich sam w sobie nie jest w stanie w pełni wyleczyć zwierząt. Gdybyśmy mogli połączyć je razem, mógłby to być bardzo potężny sposób na rozwiązanie problemu choroby MTM.  Można to sobie wyobrazić: jeżeli mógłbym poprawić 3 różne rzeczy, wspólnie mogłyby one doprowadzić do o wiele większej poprawy. Więc taki jest nasz sposób myślenia. To co, nad czym aktualnie pracujemy, to wypróbowanie tego sposobu poprzez skupienie się na 3 różnych rzeczach. Aby to zrobić, musimy także lepiej zrozumieć, dlaczego te rzeczy działają, ponieważ nawet jeśli uważamy, że są one inne – mogą być one zbędne, więc można by przewidzieć, że ta kombinacja nie odniosłaby sukcesu – to też należy zrozumieć. Myślę, że da nam to też trochę więcej wiedzy na temat innych, potencjalnie lepszych celów, które mogłyby być połączone podczas udoskonalania naszych ścieżek rozwoju badań.

 

Wydaje mi się, że taki rodzaj konceptu przy rzadkich chorobach nie otrzymał zbyt wiele uwagi – podczas, gdy przy innych chorobach takich jak nowotwory, cukrzyca czy nadciśnienie tętnicze uważany jest on za cos oczywistego. Wiele ludzi stosuje wiele leków… można by pomyśleć – jeśli msz wysokie ciśnienie i wysoki poziom lipidów, możesz stosować statynę, i możesz też korzystać z jeszcze innego leku – bierzesz je razem w takiej kombinacji. Ale z jakiegoś powodu wydaje nam się, że w przypadku rzadkich chorób musi to być tylko jedna rzecz – musi to być jakieś magiczne rozwiązanie, które od razu wszystko poprawi, i nie wiem dlaczego tak myślimy. Zostałem tak wychowany, aby myśleć w ten sposób. Teraz doszedłem do wniosku, że możemy zrobić kilka rzeczy w odpowiedniej kombinacji, która może stopniowo się poprawiać: to są takie rzeczy, które mogłyby być połączone i przynieść ogromne korzyści. Myślę, że mamy teraz dobrą okazję, aby opracować lek na miopatię miotubularną sprzężoną z chromosomem X, ponieważ wypróbowaliśmy tyle różnych sposobów.

 

Share on Facebook
Share on Twitter
Please reload

I Konferencja "Oswoić miopatie" już za nami

September 26, 2018

1/1
Please reload

Ostatnie posty

December 24, 2019

November 22, 2019

Please reload

Archiwum