© 2018

Wyróżnione posty

Leczenie pacjentów własnymi - poprawionymi - komórkami

March 7, 2018

 

Wiele rzadkich chorób ma ukryty składnik genetyczny i często jest wynikiem pojedynczego brakującego lub wadliwego genu.

Profesor Bobby Gaspar jest ekspertem w zakresie pediatrii i immunologii w Great Ormond Street Hospital i UCL Institute of Child Health. Nie lecząc pacjentów, Gaspar opracowuje terapie genowe i komórkowe do leczenia rzadkich chorób układu odpornościowego - chorób, takich jak ciężki złożony niedobór odporności (SCID), w których dzieci rodzą się bez funkcjonujących białych krwinek, a jeśli nie są leczone, nie są w stanie walczyć nawet powszechne infekcje. Te dzieci prawdopodobnie nie przetrwają dłużej niż rok.

 

Korygowanie chorób za pomocą terapii genowej szpiku kostnego

 

"Gdy białe krwinki pacjenta nie działają prawidłowo lub nie rozwijają się prawidłowo i powodują poważne niedobory immunologiczne, pobieramy próbkę szpiku kostnego (pełną komórek macierzystych) i wprowadzamy roboczą kopię uszkodzonego genu do tych komórek przed ich zwrotem - teraz skorygowany genetycznie - do pacjenta.

Oznacza to, że ich komórki mają teraz odpowiednie informacje, aby rozwinąć układ odpornościowy, który pozwala ich ciałom odpowiednio zwalczać infekcje "- mówi Gaspar. Proces ten jest zaangażowany w leczenie chorób takich jak SCID.

Ponieważ ludzki genom został zmapowany ponad 20 lat temu, rozwój terapii genowej i komórkowej był ściśle badany i przynosi "bardzo obiecujące" wyniki. Leczenie tych rzadkich zaburzeń jest obecnie dostępne tylko w kilku specjalistycznych szpitalach, głównie w Europie i Stanach Zjednoczonych, ale teraz leczenie jest szerzej dostępne.

"Wiele rzadkich chorób ma ograniczone możliwości leczenia, ale poprzez korygowanie stanu pacjenta za pomocą własnych komórek, jesteśmy w stanie traktować je znacznie bezpieczniej niż przy użyciu obecnych alternatywnych metod leczenia" - mówi.

Share on Facebook
Share on Twitter
Please reload

I Konferencja "Oswoić miopatie" już za nami

September 26, 2018

1/1
Please reload

Ostatnie posty

December 24, 2019

November 22, 2019

Please reload

Archiwum