© 2018

Wyróżnione posty

Audentes Therapeutics przedstawiła dotychczasowe wyniki badań klinicznych nad terapią AT 132 na 22. Dorocznym Spotkaniu Amerykańskiego Towarzystwa Terapii Genowej i Komórkowej (ASGCT).

May 2, 2019

Na trwającym od poniedziałku w Waszyngtonie 22. Dorocznym Spotkaniu Amerykańskiego Towarzystwa Terapii Genowej i Komórkowej (ASGCT), firma Audentes Therapeutics przedstawiła wczoraj dotychczasowe wyniki badań klinicznych nad terapią AT 132, pierwszym lekiem na miopatię miotubularną MTM1 sprzężoną z chromosomem X. Ogłoszone właśnie dane obejmują ocenę bezpieczeństwa i skuteczności dla 11 pacjentów zakwalifikowanych do ASPIRO, w tym 48 tygodni obserwacji dla siedmiu pacjentów włączonych do kohorty 1 (sześciu leczonych i jedna nieleczona kontrola) i 24 tygodnie obserwacji dla czterech pacjentów w kohorcie 2 (trzech leczonych i jedna nieleczona kontrola). Szybka poprawa w skali CHOP INTEND została osiągnięta i utrzymana w obu kohortach dawek, a większość pacjentów wykazywała stopniowe osiąganie kamieni milowych w rozwoju motorycznym, takich jak kontrola głowy, samodzielne siedzenie, pełzanie, stawanie ze wsparciem i inicjowanie ruchów kroczących. Pacjenci otrzymujący AT132 osiągnęli zmniejszenie uzależnienia od respiratora. Lek był ogólnie dobrze tolerowany i wykazywał możliwy do opanowania profil bezpieczeństwa w obu grupach dawkowania. Kolejne kroki w programie rozwoju AT132 obejmują wybór optymalnej dawki w badaniu ASPIRO, zaplanowany na drugi kwartał 2019 r. oraz dalsze interakcje z FDA i EMA, planowane na trzeci kwartał 2019 r., w celu przyszłego wnioskowania o licencję dla AT132 w Stanach Zjednoczonych i Europie. Pełne oświadczenie Audentes znajduje się na stronie internetowej firmy: https://audentestx.gcs-web.com/…/audentes-therapeutics-pres… . Program tegorocznego spotkania ASGCT można natomiast znaleźć tu: https://www.asgct.org/ Więcej o wynikach badań można też przeczytać w artykule: https://www.sciencemag.org/news/2019/05/boys-rare-muscle-disease-are-breathing-their-own-thanks-gene-therapy?fbclid=IwAR1rZBwisF5kKXhXP5Hrn2ZRzqNBrdrE29tIazv81s3iSCXRJhzc62uJDX0

 

 

Share on Facebook
Share on Twitter
Please reload

I Konferencja "Oswoić miopatie" już za nami

September 26, 2018

1/1
Please reload

Ostatnie posty

December 24, 2019

Please reload

Archiwum