© 2018

Wyróżnione posty

ARMGO® Pharma Inc. ogłasza badanie kliniczne ARM210/S48168 dla miopatii RYR1-zależnych

January 8, 2020

[opracowano na podstawie: https://www.prnewswire.com/news-releases/armgo-pharma-inc-announces-clinical-trial-of-arm210s48168-for-the-treatment-of-ryanodine-receptor-type-1-related-myopathies-300975427.html]

 

Firma biofarmaceutyczna  ARMGO Pharma, Inc., rozwijająca nową klasę leków drobnocząsteczkowych znaną jako Rycals®, ogłosiła 17 grudnia rozpoczęcie badania klinicznego z użyciem Rycal ARM210 (znanym również jako S48168) do leczenia pacjentów z miopatiami zależnymi od receptora rianodynowego typu 1 (RYR1-RM). Badanie jest prowadzone we współpracy z amerykańskim Narodowym Instytutem Chorób Neurologicznych i Udaru (National Institute of Neurological Disorders and Stroke - NINDS) oraz Narodowym Instytutem Studiów Pielęgniarskich (National Institute of Nursing Research - NINR) w Narodowych Instytutach Zdrowia (National Institutes of Health - NIH). W 2018 r. FDA przyznała ARMGO status leku sierocego dla ARM210 jako potencjalnej terapii dla pacjentów z RYR1-RM.

 

ARM210 jest potencjalną terapią w chorobach genetycznych, nakierowaną na kanał wapniowy receptora rianodynowego (RyR), wewnątrzkomórkowy kanał uwalniający wapń, który staje się nieszczelny w miopatiach RYR-zależnych i innych chorobach. Wewnątrzkomórkowe wycieki wapnia przez dotknięte mutacją kanały RyR1 upośledzają skurcze mięśni, prowadząc do ich osłabienia  i utraty funkcji oraz aktywują toksyczne szlaki, które uszkadzają mięśnie, powodując objawy miopatii RYR1-zależnych.

 

Jak wykazano in vitro w biopsjach mięśni od pacjentów z miopatiami RYR-zależnymi , ARM210 jest małą cząsteczką, która wiąże się z nieszczelnymi kanałami RyR i naprawia wyciek. Wyjątkowy mechanizm działania ARM210 sprawia, że ​​jest to idealna potencjalna terapia modyfikująca chorobę w miopatiach RYR1-zależnych. Wykazano wcześniej, że biopsje mięśni pacjentów w tym badaniu biochemicznie reagują na ARM210 in vitro. Badanie to oceni bezpieczeństwo i zbada efekt biochemiczny doustnego podawania ARM210 u tych samych pacjentów.

 

„To badanie stanowi ważne osiągnięcie dla programu Rycal® ARM210, ponieważ mamy nadzieję zapewnić skuteczne leczenie pacjentów z miopatiami RYR1-zależnymi, dla których nie ma zatwierdzonych terapii” - powiedział dr n. med. Gene Marcantonio, prezes i dyrektor generalny ARMGO Pharma . „Z niecierpliwością czekamy na kontynuację programu klinicznego ARM210, bazując na sukcesie u pacjentów z miopatiami RYR1-zależnymi w celu rozwiązania innych mutacji genetycznych RYR 1 i 2.” Więcej informacji można znaleźć na stronie https://clinicaltrials.gov/ Identyfikator: NCT04141670.

 

O ARMGO Pharma

 

ARMGO Pharma, Inc. jest prywatną firmą biofarmaceutyczną zajmującą się zastosowaniem ukierunkowanych mechanizmów w opracowywaniu nowych małocząsteczkowych środków terapeutycznych do leczenia chorób serca, układu mięśniowo-szkieletowego i neurologicznych, charakteryzujących się nieszczelnymi kanałami wapniowymi receptora rianodynowego (RyR). Nieszczelne kanały RyR są spowodowane mutacjami genetycznymi, a także potranslacyjnymi modyfikacjami kanałów RyR. Zastrzeżone przez firmę leki, znane jako Rycals®, to nowa klasa środków doustnych, które naprawiają wycieki wapnia przez RyR. ARMGO Pharma otrzymała wyłączną, ogólnoświatową licencję od Columbia University na technologię RyR na podstawie badań założyciela Andrew R. Marksa, MD Program ARM210 jest wspierany poprzez grant Bench to Bedside z NIH (NNS19005001) oraz współpracę badawczą i wsparcie finansowe Les Laboratoires Servier.

 

Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź www.armgo.com

 

 

[grafika:pixabay]

Share on Facebook
Share on Twitter
Please reload

I Konferencja "Oswoić miopatie" już za nami

September 26, 2018

1/1
Please reload

Ostatnie posty

December 24, 2019

November 22, 2019

Please reload

Archiwum