Wyróżnione posty

Audentes ogłasza pierwsze wyniki zastosowania terapii genowej u pacjentów z Miopatią Miotubularną sprzężoną z chromosomem X

January 9, 2018

 

http://investors.audentestx.com/phoenix.zhtml?c=254280&p=ipol-newsArticle&ID=2324833

 

 

Audentes ogłasza dodatnie okresowe dane z  pierwszej dawki ASPIRO,  1/2 fazy badania klinicznego AT132 u pacjentów z miopatią miopatii sprzężoną z chromosomem X

- Znaczna poprawa funkcji nerwowo-mięśniowych oceniana za pomocą skali CHOP-INTEND

- Znaczna poprawa czynności oddechowej oceniana na podstawie maksymalnego ciśnienia wdechowego (MIP)

- Wiele etapów rozwojowych uzyskanych po 12 tygodniach u pierwszego leczonego pacjenta

 

SAN FRANCISCO, 4 stycznia 2018 r

Dostęp do audycji internetowych można uzyskać za pośrednictwem strony Investor and Media na stronie internetowej Audentes. Zadzwoń pod numer 1-833-659-8620 i użyj numeru ID konferencji: 4957669

Audentes Therapeutics, Inc. (Nasdaq: BOLD), firma biotechnologiczna zajmująca się opracowywaniem i komercjalizacją produktów terapii genowej dla pacjentów żyjących z poważnymi, zagrażającymi życiu rzadkimi chorobami, ogłosiła dzisiaj pozytywne dane okresowe z kohorty pierwszej dawki ASPIRO, faza 1/2 badanie kliniczne AT132 u pacjentów z miopatią miokubularną sprzężoną z chromosomem X (XLMTM). ASPIRO jest wieloośrodkowym, wielonarodowym, otwartym, wstępującym badaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności AT132 u około 12 pacjentów z XLMTM w wieku poniżej pięciu lat. 

"Wczesne dane dotyczące skuteczności AT132 obserwowane w kohorcie pacjentów z pierwszą dawką przekroczyły nasze oczekiwania" - stwierdził dr. Suyash Prasad, Starszy wiceprezes i dyrektor medyczny w Audentes. "W 12-tygodniowym punkcie czasowym, pacjent 1 poprawił się z poważnie upośledzonej linii podstawowej, aby uzyskać wynik CHOP-INTEND i maksymalne ciśnienie wdechowe, które zbliża się do zakresów normalnie obserwowanych u zdrowych dzieci. Co ważne, Pacjent 1 osiągnął również kilka odpowiednich do wieku Podczas gdy jeszcze w początkowej fazie badania, uważamy te początkowe dane dotyczące skuteczności za obiecujący wskaźnik potencjału AT132, który przynosi znaczące korzyści pacjentom i rodzinom żyjącym z ta wyniszczająca choroba. "

Podsumowanie danych tymczasowych ASPIRO Okresowe
dane obejmują ocenę bezpieczeństwa i skuteczności dla kohorty ASPIRO pierwszej dawki, składającej się z trzech pacjentów leczonych AT132, którym podawano 1x10 14 genomów wektora (vg) na kilogram (kg) i jednego pacjenta z kontrolą opóźnionego leczenia. Od teraz21 grudnia 2017 rindywidualna obserwacja pacjenta trwała od 4 do 12 tygodni.

 

Podsumowanie dotyczące bezpieczeństwa
W ASPIRO zgłoszono w sumie sześć zdarzeń niepożądanych, z których dwa określono jako poważne działania niepożądane (SAE). Obydwa SAE wystąpiły u Pacjenta 3, z których pierwsza była hospitalizacją w tygodniu po podaniu z powodu zapalenia płuc i została uznana za niezwiązaną z leczeniem. Pacjent 3 był również hospitalizowany w 7 tygodniu po podaniu z powodu zakażenia żołądkowo-jelitowego i podwyższonego poziomu troponiny, z których ostatnia została prawdopodobnie uznana za związaną z leczeniem i odpowiada na leczenie za pomocą dożylnego podawania steroidu i opieki podtrzymującej.

Spośród czterech mniej poważnych zdarzeń niepożądanych, dwie zostały określone jako prawdopodobnie lub prawdopodobnie związane z leczeniem. Pacjent 1 miał łagodne, klinicznie bezobjawowe zaostrzenie wcześniej istniejącego podwyższonego stężenia bilirubiny, które zostało uznane za prawdopodobnie związane z leczeniem i rozwiązane podczas leczenia. U pacjenta 2 wystąpiło klinicznie bezobjawowe zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych pod koniec okresu odstawienia prednizolonu określonego w protokole, który uznano za prawdopodobnie związany z leczeniem i kontrolowano go przez wydłużenie czasu trwania pokrycia steroidami.

 

Podsumowanie skuteczności
Kluczową oceną funkcji nerwowo-mięśniowej w tym pierwszym zestawie danych z Kohorty 1 jest skala CHOP-INTEND, w której maksymalny wynik 64 odzwierciedla poziom funkcji nerwowo-mięśniowej, do której zdrowe dziecko ma zbliżyć się o 3-6 miesięcy. wiek. Dodatkowe analizy, które należy zgłosić w oparciu o długoterminową obserwację, obejmują skale MFM-20 i Bayley-III ™ rozwoju niemowlęcia i małego dziecka (silna i wulgarna funkcja motoryczna). Kamienie milowe rozwoju motorycznego przechwytywane są w każdej z ocen nerwowo-mięśniowych.

Kluczem oceny czynności układu oddechowego w tym pierwszym zestawie danych z kohorty 1 jest pomiar maksymalnego ciśnienia wdechowego (MIP), dla których wartości ≥ 80 CMH 2 0 są uważane za normalne u zdrowych dzieci w wieku poniżej 5 lat. Dodatkowe analizy, które należy zgłosić w oparciu o długoterminową obserwację, obejmują pomiar maksymalnego ciśnienia wydechowego (MEP), czasu na dzień w przypadku inwazyjnego wspomagania wentylacji (tracheotomia) lub nieinwazyjnego wspomagania oddechowego (BiPAP), oraz dla pacjentów, którzy są w 24. -godzinne wspomaganie wentylacji, ocena zdolności do utrzymania odpowiedniej funkcji oddechowej poza respiratorem, określana jako "sprint oddechowy".

Podsumowania danych tymczasowych pacjentów:

  • Pacjent 1: zestaw danych obejmuje oceny do punktu 12. w 12. tygodniu

    • Wiek 0.8 lat (9 miesięcy) i 12 godzin BiPAP dziennie w punkcie wyjściowym

    • CHOP-INTEND zwiększył się z 29 na początku badania do 56 w 12. tygodniu

    • MIP wzrosła z 33 CMH 2 0 na początku do 80 CMH 2 0 w 12 tygodniu

    • We wstępnej ocenie nie osiągnięto odpowiednich do wieku priorytetów motorycznych w pierwszym roku; do 12. tygodnia, pacjent 1 nabył kilka umiejętności odpowiednich do wieku, w tym możliwość kontrolowania ruchów głowy, przewracania się przez siebie i siedzenia bez pomocy przez> 5 sekund

  • Pacjent 2: zestaw danych obejmuje oceny do punktu czasowego 8 tygodnia

    • Wiek 4,1 roku i 17 godzin wentylacji inwazyjnej na dzień w punkcie wyjściowym

    • CHOP-INTEND zwiększył się z 45 na początku badania do 56 w tygodniu 8

    • MIP wzrosła z 44 CMH 2 0 na początku do 77 CMH 2 0 w 4 tygodniu

  • Pacjent 3: zestaw danych obejmuje oceny do punktu czasowego 4 tygodnia

    • Wiek 2,6 roku i ciągła (24-godzinna) wentylacja inwazyjna na początku badania

    • Wartość CHOP-INTEND nie zmieniła się istotnie z 34 w punkcie wyjściowym do 36 w tygodniu 4

    • MIP wzrosła z 26 CMH 2 0 na początku do 44 CMH 2 0 w 4 tygodniu

  • Pacjent 4 (kontrola opóźnionego leczenia): zestaw danych obejmuje oceny do punktu czasowego 4 tygodnia

    • Wiek 4,0 lat i 12 godzin BiPAP dziennie na początku

    • Wartość CHOP-INTEND nie zmieniła się istotnie z 49 na początku badania do 46 w czwartym tygodniu

    • MIP na początku wynosił 58 CMH 2 0; MIP nie było oceniane w 4 tygodniu na protokół

Lekarze i opiekunowie zgłaszali postępującą poprawę jakościową w nasileniu choroby u wszystkich leczonych pacjentów. Ustawienia respiratora (ciśnienie, szybkość i objętość wentylacji mechanicznej) zostały zmniejszone u pacjentów 1 i 2. Wszyscy leczeni pacjenci wykazali poprawę kontroli nad wydalaniem z dróg oddechowych, w tym połykanie i kaszel, co ma kluczowe znaczenie w zapobieganiu aspiracji. Przykładowo, w punkcie wyjściowym Pacjent 1 wymagał odsysania jamy ustno-gardłowej kilka razy na godzinę, a do 12 tygodnia nie wymagał odsysania. Ponadto, badacze donosili anegdotycznie, że wszyscy leczeni pacjenci mają zwiększoną siłę kończyn i tułowia, co jest wczesnym wskaźnikiem poprawy funkcji motorycznej, oraz że prędkość i dokładność ich ruchów wzrosły.

"Raporty lekarzy i opiekunów na temat postępów pacjenta stanowią ważne uzupełnienie formalnych danych dotyczących nerwowo-mięśniowych i oddechowych" - stwierdził dr Prasad. "Te jakościowe oceny ogólnego stanu chorobowego dziecka i stopień zmiany między wizytami zapewniają dalszy wgląd w wpływ AT132 na przebieg choroby XLMTM."

Audentes obecnie przegląda tymczasowe dane dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa u niezależnych Komitet Monitorujący Dane ASPIROprzed rozpoczęciem rejestracji i dawkowania kolejnej kohorty. Audentes planuje dostarczyć kolejną aktualizację danych okresowych z ASPIRO w drugim kwartale 2018 roku.

"To obiecujący początek dla ASPIRO" - stwierdził Matthew R. Patterson, Prezes i Dyrektor Generalny Audentes. "Chociaż dane są wstępne, jesteśmy bardzo zachęcani i będziemy kontynuować tę ważną pracę tak szybko, jak to możliwe, mając na uwadze nasz cel, jakim jest wprowadzenie potencjalnie transformacyjnego leczenia dla pacjentów żyjących z tą wyniszczającą chorobą."

Telekonferencja
 

O ASPIRO, badanie kliniczne fazy 1/2 AT132
ASPIRO jest wieloośrodkowym, wielonarodowym, otwartym, wstępującym badaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności AT132 u około 12 pacjentów z XLMTM w wieku poniżej pięciu lat. Badanie ma na celu włączenie dziewięciu osób leczonych AT132 i trzech pacjentów z równoległym leczeniem z opóźnionym leczeniem, którzy będą leczeni po wybraniu optymalnej dawki. Pierwszorzędowe punkty końcowe obejmują bezpieczeństwo (zdarzenia niepożądane i niektóre miary laboratoryjne) oraz skuteczność (oceny funkcji nerwowo-mięśniowej i oddechowej). Drugorzędowe punkty końcowe obejmują obciążenie związane z chorobą i związaną ze zdrowiem jakością życia oraz histologią tkanki mięśniowej i biomarkerami. Oczekuje się, że podstawowa analiza skuteczności zostanie przeprowadzona po 12 miesiącach, a oceny śródokresowe będą przeprowadzane we wcześniejszych punktach czasowych. Po pierwszej 12-miesięcznej ocenie

Informacje o AT132 dla Myopubular Myopathy
AT132 związanej z chromosomem X to kandydat na produkt Audentes opracowany w celu leczenia XLMTM, rzadkiej choroby monogennej charakteryzującej się skrajnym osłabieniem mięśni, niewydolnością oddechową i przedwczesną śmiercią, przy szacowanej śmiertelności wynoszącej 50% w wieku 18 miesięcy. XLMTM jest powodowany przez mutacje w genie MTM1, który koduje białko miotubularin. Myotubularina odgrywa ważną rolę w rozwoju, utrzymaniu i funkcjonowaniu komórek mięśni szkieletowych. AT132 składa się z wektora AAV8 zawierającego funkcjonalną kopię genu MTM1. WStyczeń 2018 r, Audentes poinformował o dodatnich danych okresowych z kohorty pierwszej dawki ASPIRO, wieloośrodkowego, rosnącego badania klinicznego fazy 1/2 fazy wstępnej w celu oceny bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności AT132 u około 12 pacjentów XLMTM w wieku poniżej pięciu lat. Przedkliniczny rozwój AT132 przeprowadzono we współpracy z Genethon ( www.genethon.fr ).

Informacje o firmie Audentes Therapeutics, Inc.

 

 

 

Wypowiedzi prognozujące
Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia odnoszące się do przyszłości w rozumieniu przepisów ustawy o reformie sądowej prywatnego sektora papierów wartościowych z 1995 r. W zakresie "bezpiecznej przystani", w tym między innymi: rejestracji, dawki i czasu drugiej kohorty w ASPIRO oraz wyników klinicznych od ASPIRO. Wszystkie stwierdzenia inne niż stwierdzenia faktów historycznych są oświadczeniami, które można uznać za stwierdzenia dotyczące przyszłości. Chociaż firma uważa, że ​​oczekiwania odzwierciedlone w takich stwierdzeniach wybiegających w przyszłość są uzasadnione, firma nie może zagwarantować przyszłych zdarzeń, wyników, działań, poziomów działalności, wyników lub osiągnięć, a także czasu i wyników rozwoju biotechnologii i potencjalnej zgody organu regulacyjnego jest z natury niepewny. Stwierdzenia dotyczące przyszłości są obarczone ryzykiem i niepewnością, które mogą powodować Rzeczywiste działania lub wyniki różnią się znacznie od tych, które wyrażono w jakimkolwiek stwierdzeniu odnoszącym się do przyszłości, w tym ryzyko i niepewność związaną ze zdolnością firmy do zwiększania liczby kandydatów na produkty, uzyskania zgody organów regulacyjnych, a docelowo są to komercyjne oferty produktów, terminy i wyniki badań przedklinicznych. i badania kliniczne, zdolność firmy do finansowania działań rozwojowych i osiągania celów rozwojowych, zdolność firmy do ochrony własności intelektualnej oraz inne ryzyka i niepewności opisane w punkcie "Czynniki ryzyka" w dokumentach firmy plików od czasu do czasu z Papierami Wartościowymi i Giełdą Komisja. Te wybiegające w przyszłość stwierdzenia mówią jedynie o dacie niniejszego komunikatu prasowego,

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

Share on Facebook
Share on Twitter
Please reload

I Konferencja "Oswoić miopatie" już za nami

September 26, 2018

1/1
Please reload

Ostatnie posty
Please reload

Archiwum