Wyróżnione posty

Oświadczenie Audentes Therapeutics z 31.01.2019.

January 31, 2019

Firma Audentes Therapeutics opublikowała dziś oświadczenie dla prasy oraz rozesłała anglojęzyczną wersję listu do rodzin dotkniętych miopatią MTM sprzężoną z chromosomem X. Przedstawiła w nich najnowsze informacje o rozwoju terapii AT132, opracowane po wstępnym spotkaniu z amerykańską Agencją Żywności i Leków (FDA) w grudniu minionego roku. Jak poinformował Matthew R. Patterson, prezes i dyrektor generalny firmy, celem owego spotkania było zaprezentowanie Agencji dotychczasowych badań nad terapią oraz ustalenie dalszych kroków, prowadzących do złożenia podania o wprowadzenie produktu biologicznego do handlu międzystanowego (Biologics Licence Application – BLA).

Kontynuowany jest wcześniej ogłoszony plan zapisania od 3 do 5 dodatkowych pacjentów w kohorcie 2 badania fazy 1 w ASPIRO i wyboru optymalnej dawki AT132 w drugim kwartale 2019 roku.

Po ustaleniu optymalnej dawki, Audentes planuje dostarczyć zaktualizowany pakiet danych do FDA, aby ułatwić ostateczne uzgodnienie ścieżki do przedłożenia BLA.

W ramach globalnych zatwierdzeń regulacyjnych dla AT132, również w czwartym kwartale

2018 r., Audentes zainicjował rozmowy z Europejską Agencją Leków (EMA) w ramach przyznanego niedawno oznaczenia Priority Medicines (PRIME). W pierwszym kwartale 2019 r. Audentes przewiduje otrzymanie od EMA opinii naukowej, która rozpocznie określanie drogi do złożenia wniosku o dopuszczenie do obrotu lekiem w Europie.

Szczegóły w języku angielskim można znaleźć na stronie Audentes Therapeutics, natomiast polskojęzyczna wersja listu do rodzin dotkniętych mutacją MTM sprzężoną z chromosomem X zostanie przygotowana przez firmę w przyszłym tygodniu i opublikujemy ją natychmiast po jej otrzymaniu.

Zobacz list w języku angielskim

 

 

Share on Facebook
Share on Twitter
Please reload

I Konferencja "Oswoić miopatie" już za nami

September 26, 2018

1/1
Please reload

Ostatnie posty
Please reload

Archiwum