Wyróżnione posty

Najnowsze dane z badania Aspiro przedstawione na 24. Międzynarodowym Dorocznym Kongresie Światowego Towarzystwa Mięśniowego (WMA)

October 5, 2019

Podczas ostatniego dnia 24. Międzynarodowego Dorocznego Kongresu Światowego Towarzystwa Mięśniowego (WMA) w Kopenhadze, firma Audentes Therapeuthics przedstawiła dziś nowe pozytywne dane z ASPIRO, badania klinicznego oceniającego terapię AT132 u pacjentów z miopatią miotubularną sprzężoną z chromosomem X (XLMTM). Jak wynika z prezentacji wygłoszonej przez dr. Jamesa J. Dowlinga ze Szpitala dla Chorych Dzieci w Toronto, pierwszych siedmiu leczonych pacjentów jest teraz niezależnych od respiratora i może podnieść się do pozycji stojącej lub chodzić. U wszystkich leczonych pacjentów nastąpiła dalsza znacząca i trwała poprawa funkcji układu oddechowego i osiąganiu rozwojowych kamieni milowych. Lek AT132 jest ogólnie dobrze tolerowany, a jego profil bezpieczeństwa w obu grupach dawek jest możliwy do opanowania. Rejestracja kluczowej kohorty ekspansji jest prawie ukończona. Co najważniejsze, terapia jest na dobrej drodze do wystąpienia o BLA w Stanach Zjednoczonych w połowie 2020 r. i MAA w Europie w drugiej połowie 2020 r. (licencji pozwalających na wprowadzenie wyrobów medycznych do stosowania).

Nowo ogłoszone dane obejmują oceny bezpieczeństwa i skuteczności na dzień 7 sierpnia 2019 r. dla 12 pacjentów włączonych do kohort zwiększających dawkę ASPIRO. Dane obejmują 48 tygodni lub więcej obserwacji dla siedmiu pacjentów włączonych do kohorty 1 (1x1014 wektorów na kilogram (vg / kg); sześciu leczonych i jeden nieleczony kontrolny) oraz 24-48 tygodni obserwacji dla pięciu pacjentów w Kohorcie 2 (3x1014 vg / kg; czterech leczonych i jedna nietraktowana kontrola). Kluczowe oceny obejmują czynność nerwowo-mięśniową ocenianą przez osiągnięcie kamieni milowych i poprawę wyniku CHOP INTEND oraz czynność oddechową ocenianą przez zmniejszenie zależności od respiratora i poprawę maksymalnego ciśnienia wdechowego (MIP). Dzisiejsza prezentacja nie zawiera nowych danych z biopsji mięśni.

 

 

Opracowano na podstawie: https://audentestx.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/audentes-therapeutics-presents-new-positive-data-aspiro-clinical

Obraz Gerd Altmann z Pixabay

 

Share on Facebook
Share on Twitter
Please reload

I Konferencja "Oswoić miopatie" już za nami

September 26, 2018

1/1
Please reload

Ostatnie posty
Please reload

Archiwum