Wyróżnione posty

Ruszyło badanie kliniczne terapii antysensownej DYN101 "Unite-CNM"!

March 5, 2020

Ruszyły nowe badania kliniczne na pacjentach!
Dynacure, firma zajmująca się opracowywaniem leków na etapie klinicznym, której celem jest poprawa życia pacjentów z chorobami rzadkimi, ogłosiła dzisiaj, że pierwszemu pacjentowi podano dawkę DYN101 w badaniu klinicznym fazy 1/2 nazwanym „Unite-CNM”. Jest to pierwsze zastosowanie terapii antysensownej u pacjenta z miopatią centronuklearną (CNM) w historii!

DYN101 jest badanym lekiem antysensownym opracowanym do modulowania ekspresji dynaminy 2 (DNM2) w leczeniu miopatii miotubularnej i miopatii centronuklearnych (CNM - z centralnie położonymi jądrami). CNM to poważne, rzadkie, zagrażające życiu choroby, które wpływają na mięśnie szkieletowe od urodzenia. Dotykają one od 4 000 do 5 000 pacjentów w UE, USA, Japonii i Australii. DYN101 jest opracowywany we współpracy z Ionis Pharmaceuticals, liderem w opracowywaniu leków ukierunkowanych na RNA.
„Dokładamy wszelkich starań, aby zapewnić pacjentom z CNM i ich rodzinom rozwiązanie terapeutyczne w leczeniu tej wyniszczającej, postępującej choroby mięśni. Dzisiaj cieszymy się, że osiągnęliśmy ten cel dzięki pierwszej dawce DYN101 podanej pacjentowi w fazie 1 / 2 Badania „Unite-CNM” ”- powiedział Chris Freitag (MD), dyrektor medyczny Dynacure. „Z niecierpliwością oczekujemy na cenne obserwacje kliniczne z tego badania i spodziewamy się opublikować wyniki pośrednie z„ Unite-CNM ”w 2021 r.” Pełen komunikat znajduje się tu: https://www.dynacure.com/…/dynacure-announces-first-patien…/

Dynacure, a clinical stage drug development company focused on improving the lives of patients with rare and orphan disorders, today announced that the first patient has been dosed with DYN101 in a Phase 1 / 2 study called ‘Unite-CNM’.B This milestone marks the first time any company has dosed a...

 

 

 

Share on Facebook
Share on Twitter
Please reload

I Konferencja "Oswoić miopatie" już za nami

September 26, 2018

1/1
Please reload

Ostatnie posty
Please reload

Archiwum